TY  - BOOK
AU  - Völkner, Christin
PY  - 2022
DA  - 2022//
TI  - Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen
PB  - Universität Rostock
CY  - Rostock
AB  - Das Ziel der vorliegenden Arbeit war die Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 (NP-C1) unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen. Das zelluläre Hauptmerkmal von NP-C1 besteht in der Akkumulation von freiem Cholesterol in den Lysosomen der Zelle. Zehn potentielle pharmakologische Chaperone wurden identifiziert. Für zwei dieser Substanzen, Quinestrol bzw. Abirateronacetat, wurde ein cholesterolreduzierender Effekt gezeigt.<ger>
UR  - http://purl.uni-rostock.de/rosdok/id00004050
UR  - https://nbn-resolving.org/urn:nbn:de:gbv:28-rosdok_id00004050-6
UR  - https://d-nb.info/1293539406/34
UR  - https://doi.org/10.18453/rosdok_id00004050
DO  - 10.18453/rosdok_id00004050
LA  - German
N1  - vorgelegt von Christin Völkner
ID  - 1827039108
ER  -