TY - BOOK AU - Frech, Moritz Johannes PY - 2019 DA - 2019// TI - Untersuchungen zu pathophysiologischen Merkmalen des Morbus Niemann-Pick Typ C1 PB - Universität Rostock CY - Rostock AB - Morbus Niemann-Pick Typ C1 (NPC1) ist eine seltene autosomal rezessive, lysosomale Lipidose, die sich durch eine Akkumulation von Cholesterol in den Lysosomen auszeichnet. Ziel der Arbeiten war es, ein humanes neuronales in vitro Zellmodellsystem für NPC1 zu entwickeln. Hierzu wurden NPC1 patientenspezifische Fibroblasten in patientenspezifische IPS-Zellen reprogrammiert. Diese wurden in Neurone und Gliazellen differenziert und hinsichtlich der Ausprägung von pathophysiologischen Merkmalen, als Beleg für die Verwendbarkeit der Zellen als NPC1 in vitro Modellsystem, untersucht. UR - http://purl.uni-rostock.de/rosdok/id00002734 UR - https://nbn-resolving.org/urn:nbn:de:gbv:28-rosdok_id00002734-2 UR - https://d-nb.info/1293660434/34 UR - https://doi.org/10.18453/rosdok_id00002734 DO - 10.18453/rosdok_id00002734 LA - German N1 - vorgelegt von Moritz Johannes Frech ID - 1727580435 ER -