%0 Book
%T Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen
%A Völkner, Christin
%D 2022
%C Rostock
%C Universität Rostock
%G German
%F 1827039108
%O vorgelegt von Christin Völkner
%O GutachterInnen: Moritz Frech (Universitätsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik für Neurologie, Sektion für Translationale Neurodegeneration "Albrecht Kossel") ; Andreas Wree (Universitätsmedizin Rostock, Institut für Anatomie) ; Stefan Liebau (Eberhard Karls Universität Tübingen, Institut für Neuroanatomie und Entwicklungsbiologie – INDB)
%O Dissertation Universität Rostock 2022
%X Das Ziel der vorliegenden Arbeit war die Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 (NP-C1) unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen. Das zelluläre Hauptmerkmal von NP-C1 besteht in der Akkumulation von freiem Cholesterol in den Lysosomen der Zelle. Zehn potentielle pharmakologische Chaperone wurden identifiziert. Für zwei dieser Substanzen, Quinestrol bzw. Abirateronacetat, wurde ein cholesterolreduzierender Effekt gezeigt.<ger>
%L 500
%9 theses
%9 Text
%9 Hochschulschrift
%R 10.18453/rosdok_id00004050
%U http://purl.uni-rostock.de/rosdok/id00004050
%U https://nbn-resolving.org/urn:nbn:de:gbv:28-rosdok_id00004050-6
%U https://d-nb.info/1293539406/34
%U https://doi.org/10.18453/rosdok_id00004050