Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen Völkner, Christin , 1994- (VerfasserIn) Frech, Moritz Johannes , 1969- (AkademischeR BetreuerIn) Wree, Andreas , 1952- (AkademischeR BetreuerIn) Liebau, Stefan , 1973- (AkademischeR BetreuerIn) Universität Rostock (Grad-verleihende Institution) Universitätsmedizin Rostock (Grad-verleihende Institution) Text theses Text Hochschulschrift 2022 04.04.2022 ger electronic resourceremoteComputermedienOnline-Ressource1 Online-Ressource (II, 142 Seiten) Illustrationen, Diagramme Das Ziel der vorliegenden Arbeit war die Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 (NP-C1) unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen. Das zelluläre Hauptmerkmal von NP-C1 besteht in der Akkumulation von freiem Cholesterol in den Lysosomen der Zelle. Zehn potentielle pharmakologische Chaperone wurden identifiziert. Für zwei dieser Substanzen, Quinestrol bzw. Abirateronacetat, wurde ein cholesterolreduzierender Effekt gezeigt.<ger> vorgelegt von Christin Völkner GutachterInnen: Moritz Frech (Universitätsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik für Neurologie, Sektion für Translationale Neurodegeneration "Albrecht Kossel") ; Andreas Wree (Universitätsmedizin Rostock, Institut für Anatomie) ; Stefan Liebau (Eberhard Karls Universität Tübingen, Institut für Neuroanatomie und Entwicklungsbiologie – INDB) Dissertation Universität Rostock 2022 500 570 610 616.3 610 YG 3504 44.90 http://purl.uni-rostock.de/rosdok/id00004050 https://doi.org/10.18453/rosdok_id00004050 https://nbn-resolving.org/urn:nbn:de:gbv:28-rosdok_id00004050-6 https://d-nb.info/1293539406/34 Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-ähnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen--(DE-627)1831507781 urn:nbn:de:gbv:28-rosdok_id00004050-6 doi: 10.18453/rosdok_id00004050 oclc: 1355319010 ppn: (DE-627)1827039108