@Book{1827039108,
author="V{\"o}lkner, Christin",
title="Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-{\"a}hnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen",
year="2022",
address="Rostock",
abstract="Das Ziel der vorliegenden Arbeit war die Identifizierung und Charakterisierung von pharmakologischen Chaperonen zur Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 (NP-C1) unter Verwendung von neuralen und Hepatozyten-{\"a}hnlichen Zellen abgeleitet aus patientenspezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen. Das zellul{\"a}re Hauptmerkmal von NP-C1 besteht in der Akkumulation von freiem Cholesterol in den Lysosomen der Zelle. Zehn potentielle pharmakologische Chaperone wurden identifiziert. F{\"u}r zwei dieser Substanzen, Quinestrol bzw. Abirateronacetat, wurde ein cholesterolreduzierender Effekt gezeigt.<ger>",
school="Universit{\"a}t Rostock",
note="vorgelegt von Christin V{\"o}lkner",
note="GutachterInnen: Moritz Frech (Universit{\"a}tsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik f{\"u}r Neurologie, Sektion f{\"u}r Translationale Neurodegeneration ``Albrecht Kossel'') ; Andreas Wree (Universit{\"a}tsmedizin Rostock, Institut f{\"u}r Anatomie) ; Stefan Liebau (Eberhard Karls Universit{\"a}t T{\"u}bingen, Institut f{\"u}r Neuroanatomie und Entwicklungsbiologie -- INDB)",
note="Dissertation Universit{\"a}t Rostock 2022",
doi="10.18453/rosdok_id00004050",
url="http://purl.uni-rostock.de/rosdok/id00004050",
url="https://nbn-resolving.org/urn:nbn:de:gbv:28-rosdok_id00004050-6",
url="https://d-nb.info/1293539406/34",
url="https://doi.org/10.18453/rosdok_id00004050",
language="German"
}